9. Türkiye Hemofili Kongresi İstanbul’da düzenlendi

9. Türkiye Hemofili Kongresi, Novo Nordisk‘in katkılarıyla, 14-17 Nisan tarihleri arasında İstanbul The Green Park Hotel Pendik’de düzenlendi. Kongre kapsamında ve 17 Nisan Dünya Hemofili Günü nedeni ile gerçekleştirilen basın toplantısında Kongre Başkanı Prof. Dr. Bülent Zülfikar ve ABD Michigan Üniversitesi Öğretim Üyesi Prof. Dr. Roshni Kulkarni hastalıkla ilgili bilgiler verirken hemofili hastası Sezgincan Özpolat hemofili ile yaşamak hakkında deneyimlerini paylaştı.

Toplantıda konuşan Türkiye Hemofili Derneği Başkanı Prof. Dr. Bülent Zülfikar Hemofili’hakkında toplumsal bilincin oluşması için birçok proje oluşturduklarını belirtti. Prof. Dr. Bülent Zülfikar, Türkiye’de bir ilki hayata geçirdikleri ulusal takip sistemi “HemophiLINE”dan sonra derneğin yirminci yıl projesi olan “Hemofili Merkezi’nin de müjdesini verdi.

Prof. Dr. Zülfikar, güvenilir bir takip sistemi olan HemophiLINE’ın ülkemizde dünya ölçeğindeki akademik çalışmaları hızlandıracağına, sosyal güvenlik kurumlarının geleceğe yönelik planlamalarını şeffaflaştıracağına, ülkemizin tüm hastalarının dünyadaki emsallerine yakın bir hayat kalitesine ulaşmalarını mümkün kılacağına, ülkemizin biyolojik ürünler alanında endüstrileşmesinin önünü açacağına inandıklarını belirtti. Prof. Dr. Zülfikar sistemin hastaların, hasta yakınlarının ve onlara hizmet veren tıp mensuplarının üzerindeki bulutları ortadan kaldıracağını ifade etti.

HemophiLINE’ın ardından “Hemofili Merkezleri”

Türkiye Hemofili Derneği’nin amacını hastaların hastalıklarını iyi tanımaları ve hemofiliyle birlikte yaşayabilmelerini sağlamak olduğunu vurgulayan Prof. Dr. Zülfikar, sözlerine şöyle devam etti:

“Dernek olarak öncelikli amacımız Hemofili hastalarının sosyal yaşama adapte olmasını ve hastalıkla yaşamayı öğrenmesini sağlamak. Bu amaçla konferanslar, interaktif oturumlar, seminerler ve kongreler düzenlemeye çalışıyoruz. 9.Türkiye Hemofili Kongresi derneğimizin 2008 yılında düzenlediği Dünya Hemofili Kongresi’nden sonraki en büyük bilimsel aktivitesi oldu. Bu kongremizde; aralarında Dünya Hemofili Federasyonu ve Avrupa Hemofili Başkanlarının da bulunduğu 48 uzman konuşma yaptı. Ayrıca kongrede bir ilke imza atarak birbirinden ayrılması mümkün olmayan 3H’yi (Halk–Hekim–Hemofili) bir araya getirdik. Bu üçlü sorunlarını daha iyi anlamak ve çözmek için yüz yüze geldiler. Hemofililer, onların sağlık sorunlarını çözmek, hayatla barışık yaşamalarını sağlamak için çalışan Hekimler ve her türlü olanağın kaynağı olan Halkımızı 9.Türkiye Hemofili Kongresi’nde buluşturma fırsatını bulduk.”

Prof. Dr. Zülfikar’ın ardından söz alan Prof. Dr. Roshni Kulkarni konuşmasına, geçmişte hemofili hastalarının ihtiyaç duydukları kan nakilleri nedeniyle sürekli yüksek enfeksiyöz hastalık riski içerisinde olduklarını, bu yüzden bu hastaları insanlara oranla çok daha düşük metan seviyelerine hassasiyet göstermeleri nedeniyle kömür madenlerinde işçiler tarafından beslenen kanaryalara benzeterek başladı. HIV ve hepatit C (HCV) konusundaki yetersiz bilinç nedeniyle bu hastalıkların fark edilmeye başlandığı dönemlerde ABD’de hemofili hastalarının yaklaşık %80’inin transfüzyonlar sonrasında hayatını kaybettiğini dile getiren Prof. Dr. Kulkarni,

“Tıpkı madende yer alan havadaki tehlikeye hayatlarını feda ederek işaret eden kanaryalar gibi hemofili hastaları da kan hattındaki tehlike konusunda toplumu uyarırken hayatlarını kaybettiler. Bu durumdan çok acı bir ders çıkardık. Bu hastaları korumalıyız.”

dedi.

Prof. Dr. Kulkarni daha sonra sözlerine şöyle devam etti;

“Sorun sadece enfeksiyonlar da değil. Birçok hasta, hastalığının farkında olmadan uzun süre hayatını sürdürebiliyor fakat daha sonra, yaşamlarının ilerleyen dönemlerinde, onları tekerlekli sandalyeye mahkum edebilen, kognitif yeteneklerini sekteye uğratan olaylarla karşılaşabiliyorlar. Bu gibi durumlar da, hemofili hastalığının yanı sıra, topluma ayrı bir yük getiriyor.”

Hastalığın oldukça yüksek olan maliyetine değinen Prof. Dr. Kulkarni, geçen yıl Michigan’da özel bir durumu olan bir hemofili hastasının eyalete maliyetinin 1,3 milyon doları bulduğunu belirterek, Prof. Dr. Zülfikar’ın dile getirdiği hemofili merkezlerinin önemine dikkat çekti.

“Hemofili gen terapisi ile tedavi edilen ilk hastalık olacak”

Geçtiğimiz Aralık ayında The New England Journal of Medicine’de yayımlanan gen terapisi ile hemofili tedavisi çalışmasına ilişkin görüşlerini sorduğumuz Prof. Dr. Kulkarni,

“Bu çalışma konusunda hepimiz çok heyecanlıyız, çünkü böyle bir gelişme ilk defa yaşanıyor. Hemofili hastalarının çok büyük bir kısmı faktör düzeyleri %1’in üzerinde olduğunda kanama yaşamıyorlar. Bu çalışmadaki en heyecan verici taraf çalışmaya katılan hastaların bazılarında bu %1’lik seviyenin 6 ay kadar boyunca korunabilmiş olması. Düşünün, hastalar profilaktik tedavilerini bırakabilecekler ve 6 ay boyunca enjeksiyona ihtiyaç duymayacaklar.

Çalışmanın yürütücüsü Dr. Amit C. Nathwani’yi yakın zamanda Miami’de gerçekleştirilen bir konferansta dinleme şansı buldum. Konuşmasında Dr. Nathwani’nin bu teknolojiyi, tedaviyi herkes için ulaşılabilir kılacak bir farmasötik şirketine hiçbir maddi karşılık beklemeden vereceğini söylemesi beni çok etkiledi. Bu gidişle hemofili gen terapisi ile tedavi edilen ilk hastalık olacak.”

dedi ve metodun 5-6 yıl içerisinde ticari formuna kavuşabileceğini söyledi. Çalışmada kullanılan yöntemin hepatit A hastaları için tekrarlanabilirliğini değerlendirmesini istediğimiz Prof. Dr. Kulkarni,

“Faktör IX ile gen terapisi çalışmak daha kolay çünkü çok daha küçük bir molekül ve bu molekülü kodlayan kısa geni bir vektör içerisine yerleştirmek kolay. Faktör IIIV ise çok büyük bir molekül, dolayısı ile de bu molekülü kodlayan geni içerisine yerleştireceğiniz bir vektör bulmak kolay değil.”

dedi.

“Anne ben faktör yaptırmaya gidiyorum”

Basın toplantısında konuşan hemofili hastası Sezgincan Özpolat dokuz aylıkken kızamık aşısı sonrası sol kolunun şişmesi üzerine Hemofili hastası olduğunun ortaya çıktığını söyledi. Hemofili ile yaşamını dönemlere ayıran Özpolat sözlerine şöyle devam etti;

“Ailem için hemofilinin en zor dönemlerinden biri 0-5 yaş arası olduğunu düşünüyorum. Çünkü o yaşlarda her çocuk hoplayıp zıplar ya da kolunu bacağını çarpar. Benim için ise asıl önemli süreç 5-15 yaş aralığındaydı. Bu yaşlarda hemofili olmayı daha kabullenememiş ve onunla yaşamaya alışamamıştım. O yaşlarda her çocuk ‘Anne ben top oynamaya gidiyorum’ derken ben ‘Anne ben faktör yaptırmaya gidiyorum’ diyordum. Daha sonra ilerleyen yaşım ve aklımın ermesiyle hemofiliyi benimsedim ve hatta kendimi diğer insanlardan ayrıcalıklı, farklı görmeye başladım. Hayatımın en kolay yılları 15-20 yaş arasıydı. Bunda en büyük etken ‘Profilaksi’ idi. Profilaksi, herhangi bir yerimde kanama olmaksızın, düzenli aralıklarla vurduğum faktörlerdi. Bugünden 15-20 sene öncesine baktığımda değişen o kadar çok olumlu şey var ki…”