Gen terapisi lösemi için umut vaat ediyor
Deneysel bir tedavi için The New England Journal of Medicine (NEJM) ve Science Translational Medicine‘da yayınlanan sonuçlar, gen mühendisliği ile yeniden programlanan T-lenfosit’lerin Kronik Lenfoid Lösemi’yi (KLL) tedavi edebileceğini gösteriyor.
Aynı araştırmacılar tarafından gerçekleştirilen ve yöntemin güvenliği ile doz uygulamasının belirlenmesinin amaçlandığı pilot bir çalışmada elde edilen sonuçlar çalışmaya katılan araştırmacıları dahi şaşırtmış. Üç farklı KLL hastası ile gerçekleştirilen çalışmada hastalardan alınan T-lenfosit hücreleri hastalarda bulunan kanserli hücreleri yok edecek şekilde programlanmış. Bunun için T-lenfosit’lere, laboratuar koşullarında üretilen virüs benzeri bir vektör yardımıyla, bir B-hücresi antijeni olan CD19’un yanı sıra özel sinyal molekülleri CD137 ve CD3-zeta’nın aktarılması ile elde edilen Kimerik Antijen Reseptör (KAR) T-lenfosit’ler elde edilmiş. Daha sonra elde edilen bu KAR T-lenfosit’leri hastalara infüzyon ile aktarılmış.
Kemoterapiye başlangıçta iyi yanıt oluşturan fakat daha sonra hastalığının tekrar nüksetmesi nedeni ile kemik iliği naklinden başka bir seçeneği kalmayan bir hastaya ait verilerin ele alındığı iki makaledeki sonuçlara bakıldığında, hastanın yeni yöntem sayesinde bir yıldır remisyonda olduğu görülüyor. Araştırmacılar çalışmaya katılan üç hastadan ikisinin tamamen remisyonda olduğunu, üçüncü hastanın ise durumunun iyileşmekte olduğunu belirtiyorlar.
Araştırmacılar yöntemin geleceği açısından optimizm sergiliyorlar. Araştırmanın yürütücüsü Dr. Carl June, New York Times’a verdiği demecinde;
“[Yöntem] Çok iyi çalıştı, bu kadar iyi çalıştığına biz de şaşırdık. Şu an elimizde sadece bir yıl var, bu remisyonların ne kadar süreceğini tespit etmemiz gerek.”
ifadesini kullanıyor.
Araştırmacılara göre yöntem non-Hodgkin lenfoma, akut lenfoid lösemi, ovaryum kanseri ve pankreatik kanser gibi diğer kanser türlerine uygulanabilme potansiyeli taşıyor olsa da, NEJM’de makale için yer verilen editoryalde Dr. Walter J. Urba ve Dr. Dan L. Longo;
“Porter et al. tarafından rapor edilen sonuçların klinik olarak uygulanabilir ve etkin bir terapi olması konusunda gerçekten ileriye dönük bir adım ya da umut veren fakat daha sonra kolaylıkla üstesinden gelinmesi mümkün olmayacak bir başka ipucu olup olmadığını, ancak terapinin geniş çaplı kullanımı ile anlayabiliriz.”
sözleri ile yöntemin henüz çok yeni olduğunun ve birçok bilinmezi barındırdığının altını çiziyorlar.
Aşağıda Washington Post’da konu ile ilgili olarak yapılan haberde yer verilen video söyleşiyi (İngilizce) bulabilirsiniz.