Huntigton tedavisinde büyük umut

ABD’li bilim insanları fareler üzerinde yaptıkları çalışmada, Huntigton hastalığı’nda kaybolan belirli bir nöron tipini beyinde üretmeyi ve üretilen yeni hücrelerin beyindeki mevcut nöronal ağlarla bütünleştiğini gösterdi.

ABD’deki Rochester Üniversitesi Tıp Merkezi’nden Prof. Dr. Steve Goldman’ın başkanlığındaki bir bilim ekibince yapılan bilimsel çalışma, “Cell Stemm Cell” adlı bilimsel derginin dünkü sayısında yayımlandı.

İstem dışı hareketler ve koordinasyonla ilgili problemlerle kendini belli eden kalıtsal, nörodejeneratif bir rahatsızlık olan Huntigton hastalığı, vücudun motor işlevlerinin denetimi açısından kritik öneme sahip “orta çatallı nöron” adı verilen belirli bir nöron tipinin yok olması sonucu ortaya çıkıyor. Sonuçta, bilişsel zayıflama ve depresyona neden olan bu ölümcül hastalığı yavaşlatma veya hafifletmenin şu an için bilinen bir yöntemi bulunmuyor.

Nöredejeneratif hastalık terimi, sinir sisteminin yapı taşlarını oluşturan, nöron adlı sinir hücrelerini etkileyen çeşitli şartları tanımlayan kapsayıcı bir ifade olarak kullAraştırmacılar, yeni yöntemi, kanaryaların, hayvanlar alemindeki başka hiçbir canlıda bulunmayan, yetişkinlikte de beyinde yeni nöronlar üretme yeteneğinden yararlanarak geliştirdi. Erişkin nörojenesi olarak adlandırılan bu yetenek, Goldman ve Rockefeller Üniversitesi’nden Fernando Nottebohm tarafından 1980’li yılların başlarında keşfedilmişti.

Kanaryalar üzerinde yaptıkları araştırmanın, erişkin beyin dokusuna yeni nöronların nasıl ekleneceğine ilişkin kendilerine gereken esas bilgiyi verdiğine işaret eden Goldman, “Kuşlarda bunun nasıl olduğu konusunda uzmanlaştıktan sonra, bu süreci erişkin memelilerde nasıl tekrarlayacağımızı bulmaya giriştik” dedi.

Goldman ve Nottebohm, kanaryalar üzerinde 10 yıl süren çalışmaları sırasında kuşların yeni şarkılar öğrendiklerinde, beyinlerindeki ses kontrolünden sorumlu bölgelerine yeni nöronlar eklediklerini ortaya çıkarmışlardı.

Araştırmacılar, bu çalışmaları sırasında “beyinde elde edilen nörotrofik faktör” (BNDF) adlı bir proteinin üretiminin harekete geçirilmesi durumunda yerel nöral kök hücrelerin nöron üretmeye yönlendirildiklerini belirlemişlerdi.

İnsan beyninin bazı bölgelerinin erişkinlikte de nöron üretme yeteneğine sahip olduğu biliniyor. Buna ilişkin en başta gelen örnek beyindeki anıların oluşturulduğu ve kaydedildiği hipokampus bölgesi olarak gösteriliyor. Ancak Huntigton hastalığı’nın zarar verdiği beyindeki striyatum bölgesinde bu nöron üretme gücü erişkinliğe ulaşılmasıyla birlikte kayboluyor.

Bilimsel çalışmada, BNDF proteini, noggin adlı bir protein ve viral genetik tedavi edici özelliği bulunan salgı bezleriyle bağlantılı bir virüsün kullanıldığı özel bir yöntemle, farelerin beynindeki Huntigton hastalığı’ndan etkilenen bölge üzerinde harekete geçirildi. Bu şekilde beynin söz konusu bölgesinin yakındaki, yeniden nöron üretme yeteneğini kaybetmiş nöral kök hücrelerin, “orta çatallı motor nöronları” sürekli olarak üretmesi sağlandı.

Daha sonra üretilen bu tip nöronların Huntington hastalığından etkilenen striyatum bölgesini sardığını ve ardından da mevcut nöronal ağlarla bütünleştiğini gösteren bilim insanları, deneyde yer alan Huntington hastası farelerin ömür beklentilerini iki katına kadar varan sürelerde artırmayı başardı.