Novartis, I. Uluslararası Nadir Hastalıklar Kongresi’ni düzenledi

Nadir kanser türleri için dünya çapında hastalar tarafından kullanılan yenilikçi tedavileri keşfeden ve bu konudaki çalışmalarını her geçen gün arttıran Novartis, nadir hastalık araştırmalarına ilişkin ilk uluslararası organizasyon olan RE(ACT) Kongresi’ni düzenledi. 29 Şubat-2 Mart tarihlerinde İsviçre’nin Basel kentinde bulunan Novartis genel merkezinde düzenlenen kongrede nadir hastalıklar konusunda günümüzdeki gelişmelere ve bu konuda yapılabilecek önemli çalışmalara değinildi.

Dünya sağlık makamlarının “yetim hastalık” olarak da tanımladığı nadir hastalıklar kapsamında binlerce tür hastalık bulunuyor. Bu hastalıkların her bir türü birkaç yüz ya da birkaç bin kişiyi etkiliyor. Bu rakamlar, yüksek tansiyon ya da diyabet gibi milyonlarca insanı etkileyen hastalıklarla karşılaştırıldığında son derece az. Nadir hastalıkların diğer hastalıklara göre daha az sayıda insanı etkilemesi bu konudaki çalışmaları yetersiz kılıyor. Bu nedenle hastalar gerekli tedaviyi görmeleri konusunda büyük sorunlar yaşıyor.

Nadir hastalıklar alanında yürüttüğü araştırmalardan ötürü 2011 yılında Nadir Hastalıklar Örgütü (National Organization of Rare Disorders) tarafından ödüle layık görülen Novartis, düzenlediği bu kongreyle nadir hastalıklar konusunda hala yeterli seviyeye ulaşmamış tedavilerin arttırılması adına ilaç araştırma-geliştirmesinin önemine dikkat çekti. Bu konuda önemli bir gelişme kaydedebilmek adına nadir hastalıklar tedavisinde kullanılan “yetim ilaç” statüsünde ilaç geliştirme çalışmalarını cesaretlendirmenin büyük önem taşıdığının vurgulandığı kongrede hastaların bu alanda keşfedilecek yeni ilaçlara geniş şekilde erişebilmesinin son derece kritik olduğuna değinildi. Bunun için söz konusu ürünler için fiyat ve geri ödeme konularının ayrı müzakere edilmesi gerekliliğine de değinildi.

Kongre sırasında Novartis Biyomedikal Araştırma Enstitüsü (NIBR) Başkanı Dr. Mark C. Fishman,

“Novartis olarak, karşılanmamış bir ihtiyaç bulunan ve bilimsel bilgi birikimimizin en güçlü olduğu alanlara yoğunlaşmayı tercih ediyoruz. Buna en iyi örnek hasta sayısının az olduğu nadir bir hastalık olabilir. Nadir hastalıklar aileleri son derece etkiliyor. Bu nedenle araştırma programlarımızın önemli bir bölümünü bu hastalıklara yoğunlaştırıyoruz.”

dedi. NIBR çatısı altında 40’ın üzerinde nadir hastalığın tedavisine yönelik araştırmaların sürdüğünü belirten Fishman, klinik öncesi ve klinik geliştirme aşamasında bulunan 60 molekül için de “yetim ilaç” tanımlaması yapıldığını belirtti. Fishman, nadir hastalıklara yönelik ilaç geliştirme alanında sektör liderleri arasında yer aldıklarını vurgulayarak nadir hastalıklar tedavisinde kullanılan yetim ilaç statüsündeki ilaçlarıyla bu konuda önemli gelişmelere imza attıklarını söyledi.

Kongrede ayrıca, nadir hastalıklar konusunda gelişme kaydetmek adına yapılması gereken çalışmaların da altı çizildi. Bu konuda tıbbi ihtiyaç ve hasta hakları hakkında farkındalık yaratmanın, bilgi paylaşımının arttırılmasının, yeni, etkili ve güvenli ilaçların keşfedilmesi için Ar-Ge faaliyetlerinin yürütülmesi ve ilaca erken erişim programlarının oluşturulması gerekliliğine değinildi. Bu hassasiyetlerin gelişmesi sonucunda nadir hastalıklar konusunda önemli gelişmelere imza atılabileceği vurgulandı.