Novartis’ten tedavisiz remisyon programına ilişkin güncelleme

Novartis Dünya KML Gününü, Philadelphia kromozomu-pozitif kronik miyeloid lösemisi (Ph+ KML) olan hastaların ilaç tedavisi durdurulduktan sonra tespit edilemez hastalık düzeylerini koruma potansiyelini değerlendiren benzersiz klinik çalışma programında varılan en son aşamayı bildirerek anmaktadır. Mevcut durumda 100’den fazla çalışma merkezi çalışma programına hasta kaydetmektedir.

2008’den beri, dünya genelinde  dernekler Dünya KML Gününü anmaktadır¹. 22 Eylül ya da 22/9 tarihi, KML ile ilişkili genetik materyali temsilen sembolik olarak seçilmiştir – KML hastalığı 9. ve 22. kromozomlar arasında gelişen bir translokasyon sonucu oluştuğu için her yıl 9. ayın 22. günü dünyada KML günü olarak anılmaktadır .  Philadelphia kromozomu olarak bilinen bu genetik mutasyon KML hastalarının yaklaşık %95’inde mevcuttur³.

Novartis Onkoloji Başkanı Hervé Hoppenot, “KML’de lider bir firma olarak Novartis, Dünya KML Gününü, bu hastalığınaraştırmalarına adanmışlığı ile desteklemekten gurur duyuyor.  Yüksek hasta sayılı klinik çalışmalarda nilotinibin  imatinibe kıyasla iki kattan fazla hastada daha derin yanıt düzeylerini elde ettiği göz önüne alındığında, artık bir sonraki aşamaya geçerek, nilotinibin hastalığı ilaç tedavisinin artık ihtiyaç duyulmayacağı bir noktaya iyileştirip iyileştirmeyeceğini araştırmaktayız. Tedavisiz remisyon, Ph+ KML ile yaşayan hastalar için nelerin mümkün olabileceğinde bir sonraki aşamayı temsil etmektedir.” açıklamasında bulundu.

Son yıllarda Novartis’in Ph+ KML’deki araştırmaları hastalığın birçok hasta için ölümcül bir tanıdan kronik bir rahatsızlığa dönüştürülmesine yardımcı olmuştur. Bugün firma küresel KML topluluğuna uzun vadeli taahhüdüne bağlı kalmaya devam etmektedir. Novartis tedavisiz remisyon klinik çalışma programı* hâlihazırda yürütülmekte olan ve aktif olarak 40 ülkede 100’den fazla merkezde Ph+ KML’li hastaları kaydeden sekiz çalışmayı içerir.

*Novartis tedavisiz remisyon klinik çalışma programında, moleküler yanıt (hastaların kanında BCR-ABL transkriptlerinin azalması) uluslararası standarda göre dört düzeyde ölçülür:,

• MMY (≤%0.1 BCR-ABL)
• MY4 (≤%0.01 BCR-ABL)
• MY4.5 (≤%0.0032 BCR-ABL)
• Tespit edilemez BCR-ABL (en az 4.5 log örneklem hassasiyetinde tespit edilemez BCR- ABL transkript düzeyi

Bu çalışmalara toplamda 2,500’den fazla hastanın kaydedilmesi planlanmakta olup, tahmini olarak yaklaşık 1,000 hastada bu çalışmalar kapsamında tedavinin durdurulması amaçlanmaktadır⁴.

Tedavinin durdurulması klinik bir öneri değildir ve sadece iyi yönetilen bir klinik çalışma kapsamında teşebbüs edilmelidir. Bu tedavisiz remisyon çalışmalarının çok önemli bir kısmı, Uluslararası skalada sonuç veren  Real-Time Kantitatif Polimeraz Zincir Reaksiyonu (IS RT-Q-PCR) testi ile düzenli moleküler takibin dahil edilmesidir. Tedavi durdurulduktan sonra, moleküler takip bir hastanın hastalık düzeyinin derin moleküler yanıtta mı kaldığını yoksa tedavinin yeniden başlatılmasının mı gerekli olduğunu belirlemek için kullanılır^5-8.